Στην 82η ετήσια επιστημονική συνεδρία της Αμερικανικής Εταιρείας Διαβήτη στη Νέα Ορλεάνη, η Vertex Pharmaceuticals δημοσίευσε νέα δεδομένα από τους δύο πρώτους συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία με βήτα κύτταρα που προέρχονται από βλαστοκύτταρα για διαβήτη τύπου 1.

Η Vertex ανακοίνωσε για πρώτη φορά την ανάπτυξη αυτής της κυτταρικής θεραπείας (που ονομάζεται VX-880) το 2021, η οποία έχει τη δυνατότητα να γίνει μια “λειτουργική θεραπεία” για τον διαβήτη τύπου 1. Αυτό σημαίνει ότι ενώ οι λήπτες θα εξακολουθούσαν να έχουν διάγνωση διαβήτη τύπου 1, ενδέχεται να μην χρειάζονται ινσουλίνη για να διαχειριστούν τα επίπεδα γλυκόζης τους.

Σύμφωνα με όσα αναφέρει δημοσίευμα του diaTribe.org, στην πρώτη φάση της δοκιμής, στους δύο συμμετέχοντες δόθηκε η μισή δόση των βήτα κυττάρων που υπολόγισε η Vertex ότι θα απαιτούνταν. Μια κοινή πρακτική σε αυτούς τους τύπους μελετών περιλαμβάνει την έναρξη με τη μισή αναμενόμενη δόση και την αύξηση αυτής της δόσης καθώς προχωρά η δοκιμή.

Τα αποτελέσματα δείχνουν σημαντικές βελτιώσεις στην A1C, στο εύρος χρόνου και στη μείωση της δόσης ινσουλίνης για κάθε συμμετέχοντα. Η American Diabetes Association 2022 Standards of Care συνιστά στόχο 70% χρόνου σε εύρος τιμών γλυκόζης από 70 έως 180 mg/dL. Δεν υπάρχει “τυποποιημένη” δόση ινσουλίνης, καθώς οι ημερήσιες δόσεις ινσουλίνης καθορίζονται από έναν πάροχο υγειονομικής περίθαλψης με βάση τις ανάγκες κάθε ατόμου.

Τι έδειξαν τα αποτελέσματα

• Ο ασθενής 1 εμφάνισε μεταβολή του χρονικού εύρους της γλυκόζης του αίματος από 40,1% και 34 μονάδες/ ημέρα εξωγενούς ινσουλίνης κατά την έναρξη σε 99,9% και ανεξαρτησία ινσουλίνης την ημέρα 270. Η A1C ξεκίνησε από 8.6% και την ημέρα 270 ήταν 5.2%.

• Ο ασθενής 2 εμφάνισε μεταβολή του χρονικού εύρους της γλυκόζης του αίματος από 35,9% και 25,9 μονάδες/ημέρα εξωγενούς ινσουλίνης κατά την έναρξη σε 51,9% με 30% μείωση στη χρήση εξωγενούς ινσουλίνης την ημέρα 150.

Πότε θα είναι διαθέσιμο σε περισσότερα άτομα με διαβήτη τύπου 1;

Οπως αναφέρει ίδιο δημοσίευμα του diaTribe.org, παρόμοια με τα άτομα με μεταμοσχεύσεις άλλων οργάνων, όσοι λαμβάνουν VX-880 πρέπει να παίρνουν ανοσοκατασταλτικά για να εμποδίσουν το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος να απορρίψει τα νέα βήτα κύτταρα.

Επί του παρόντος, λόγω των κινδύνων μόλυνσης που σχετίζονται με ανοσοκατασταλτικά, μόνο εκείνοι με σοβαρή υπογλυκαιμία που δεν έχουν επίγνωση είναι επιλέξιμοι να είναι υποψήφιοι για αυτήν την αρχική έρευνα. Αυτό συμβαίνει επειδή αυτοί οι υποψήφιοι έχουν συγκεκριμένα τα περισσότερα οφέλη από αυτόν τον τύπο θεραπείας, δεδομένου των κινδύνων που συνδέονται με την έλλειψη επίγνωσης της υπογλυκαιμίας.

Σε αντίθεση με άλλες παρεμβάσεις, όπως μεταμοσχεύσεις πλήρους παγκρέατος ή μεταμοσχεύσεις νησιδίων βήτα κυττάρων από ανθρώπινους δότες, το VX-880 έχει τη δυνατότητα να χρησιμοποιηθεί σε πολύ μεγαλύτερη κλίμακα.

Στις 2 Μαΐου 2022, ο FDA διέκοψε τη δοκιμή αφού κατέληξε στο συμπέρασμα ότι δεν υπήρχαν αρκετά στοιχεία που να υποστηρίζουν την αύξηση της δόσης των βήτα κυττάρων στην πλήρη προγραμματισμένη ποσότητα. Συγκεκριμένα, ο FDA ήθελε περισσότερες πληροφορίες για να υποστηρίξει την αύξηση της δόσης των βήτα κυττάρων. Η Vertex συνεργάζεται με τον FDA για να αντιμετωπίσει τις ανησυχίες τους, ελπίζοντας να επιλύσει το πρόβλημα το συντομότερο δυνατό.