Σε μια εξέλιξη που περιγράφεται ως “άνευ προηγουμένου”, ερευνητές παρουσίασαν πρόσφατα τα αποτελέσματα μιας δοκιμής στην οποία ένα άτομο με διαβήτη τύπου 1 (T1D), μετά από μία μόνο θεραπεία, μπόρεσε να επιτύχει πλήρη διακοπή ινσουλίνης. Η έκθεση δόθηκε στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ένωσης Διαβήτη.

Σύμφωνα με όσα γράφει το Diabetes Self – Management, ένας άνδρας 64 ετών είχε διαβήτη τύπου 1 μαζί με μια σειρά από επιπλοκές για 40 χρόνια. Το έτος πριν από τη θεραπεία, είχε εμπειρία πέντε σοβαρών επεισοδίων χαμηλού σακχάρου στο αίμα (υπογλυκαιμία). Οπως ανέφερε ο επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης James F. Markmann, MD, του Γενικού Νοσοκομείου της Μασαχουσέτης στη Βοστώνη, “η ζωή του καταστρεφόταν από τον διαβήτη. Δεν μπορούσε να δουλέψει, τράκαρε τη μοτοσικλέτα του από χαμηλά σάκχαρα”.

Η VX-880

Στον ασθενή χορηγήθηκε μία δόση μισού στόχου της θεραπείας VX-880. Αυτή έχει αναπτυχθεί από την Vertex Pharmaceuticals Incorporated, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα τη Βοστώνη. Το VX-880 είναι αυτό που είναι γνωστό ως “αλλογενική” θεραπεία. Δηλαδή η διαδικασία χρησιμοποιεί υγιή βλαστοκύτταρα από έναν δότη για να αντικαταστήσει τα ελαττωματικά κύτταρα του ίδιου του ασθενούς. Στην προκειμένη περίπτωση τα κύτταρα νησιδίων του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη.

Το VX-880 εγχύθηκε στην πυλαία φλέβα του ασθενούς. Είναι η φλέβα που μεταφέρει αίμα στο ήπαρ από τα έντερα, τη σπλήνα, τη χοληδόχο κύστη και το πάγκρεας. Ως μέρος της διαδικασίας, ο ασθενής έλαβε ανοσοκατασταλτική θεραπεία για την προστασία των κυττάρων των νησιδίων από την απόρριψη.

Η διακοπή ινσουλίνης επιτεύχθηκε μετά τη χορήγηση του VX-880

Ενενήντα ημέρες μετά τη θεραπεία, το επίπεδο HbA1c του ασθενούς είχε μειωθεί από 8,6% σε 7,2%. Η χρήση ινσουλίνης του από 34 μονάδες την ημέρα έφτασε μόλις τις 2,9 και ο χρόνος που πέρασε στο εύρος στόχου αυξήθηκε από λίγο πάνω από 40% σε 63,2%. Μέχρι την ημέρα 150, η HbA1c του ήταν 6,7% και ο χρόνος που πέρασε στο εύρος στόχου ήταν 81,4%. Μετά από 270 ημέρες το άτομο είχε επιτύχει πλήρη ανεξαρτησία από την ινσουλίνη. Η HbA1c του ήταν 5,2% και ο χρόνος που πέρασε στο εύρος στόχου ήταν 99,9%.

Οι ερευνητές παρουσίασαν επίσης πληροφορίες για έναν δεύτερο ασθενή, ο οποίος τη στιγμή της συνάντησης της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας βρισκόταν σε θεραπεία με VX-880 για 150 ημέρες. Κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, η HbA1c του είχε μειωθεί από 7,5% σε 7,1%. Επίσης, ο χρόνος που δαπανήθηκε στο εύρος στόχου αυξήθηκε από 35,9% σε 51,9% και η χρήση ινσουλίνης μειώθηκε από 25,9 μονάδες την ημέρα σε 18,2.

Όπως ο πρώτος ασθενής, έτσι και ο δεύτερος απαιτούσε θεραπείες ανοσοκαταστολής, οι οποίες έχουν γίνει καθιερωμένη διαδικασία για την πρόληψη του σώματος από την απόρριψη μεταμοσχευμένων κυττάρων. Ο απώτερος στόχος, βέβαια, σύμφωνα με τους ερευνητές, είναι να αποφευχθεί η χρήση ανοσοκαταστολής ως μέρος της θεραπείας.

Ένας τρίτος ασθενής, ανέφεραν οι ερευνητές, μόλις ξεκίνησε τη θεραπεία. Ενώ οι δύο πρώτοι ασθενείς είχαν λάβει τη μισή δόση-στόχο, σε αυτόν δόθηκε πλήρης δόση- στόχος. Οι ερευνητές επιδιώκουν η επόμενη φάση της δοκιμής να είναι μια μελέτη “κλιμάκωσης δόσης”. “Αυτά τα πρωτόγνωρα αποτελέσματα είναι η πρώτη απόδειξη ότι νησίδες που προέρχονται από βλαστοκύτταρα μπορούν να αποκαταστήσουν την παραγωγή ινσουλίνης και τον έλεγχο της γλυκόζης στην T1D”, ανέφεραν.