Ένα πειραματικό φάρμακο ανοσοθεραπείας, το teplizumab, βρέθηκε να έχει μόνιμη επίδραση καθυστερώντας τη διάγνωση του διαβήτη τύπου 1 σε άτομα που διατρέχουν υψηλό κίνδυνο για την πάθηση, σύμφωνα με νέα μελέτη που δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Science Translational Medicine.

Οι συμμετέχοντες στη μελέτη ήταν 76 παιδιά και νέοι που είχαν συγγενή με διαβήτη τύπου 1, αλλά που δεν είχαν κλινική διάγνωση του ίδιου του διαβήτη στην αρχή της μελέτης. Όπως σημειώθηκε σε ένα άρθρο του Healio, όλοι οι συμμετέχοντες ήταν τουλάχιστον οκτώ ετών, με διάμεση ηλικία τα 13 έτη. Κάθε συμμετέχων έδειξε θετικός για τουλάχιστον δύο αυτοαντισώματα διαβήτη – πρωτεΐνες που παράγονται από το ανοσοποιητικό σύστημα που υποδηλώνουν επίθεση στα βήτα κύτταρα στο πάγκρεας που παράγουν ινσουλίνη – και είχε κάπως ανώμαλα αποτελέσματα από μια στοματική δοκιμή ανοχής γλυκόζης.

Σε κάθε συμμετέχοντα ανατέθηκε τυχαία να λάβει είτε 14-ημερών teplizumab είτε εικονικό φάρμακο που χορηγήθηκαν ενδοφλεβίως. Οι συμμετέχοντες παρακολουθήθηκαν στη συνέχεια για παρατεταμένη περίοδο, κατά μέσο όρο 923 ημέρες, και για μια σειρά αποτελεσμάτων που σχετίζονται με το διαβήτη κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου. Αυτά τα αποτελέσματα περιελάμβαναν ανοχή στη γλυκόζη, επίπεδα C-πεπτιδίων, πραγματική έκκριση ινσουλίνης και ορισμένα μέτρα λειτουργίας και απόκρισης του ανοσοποιητικού συστήματος.

Το Teplizumab καθυστερεί τη διάγνωση τύπου 1

Μετά την παρατεταμένη περίοδο παρακολούθησης, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι το 50% της ομάδας teplizumab είχε αναπτύξει διαβήτη τύπου 1, αντίστοιχο ποσοστό 78% της ομάδας του εικονικού φαρμάκου. Μεταξύ εκείνων που εμφάνισαν διαβήτη, υπήρχε επίσης μεγαλύτερος χρόνος για τη διάγνωση στην ομάδα teplizumab – ένας μέσος όρος 59,6 μηνών, σε σύγκριση με 27,1 μήνες στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Αυτό αντιπροσωπεύει μια καθυστέρηση δύο ετών στη διάγνωση του διαβήτη ενός παιδιού.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν επίσης ότι το teplizumab βελτίωσε τη λειτουργία των β-κυττάρων του παγκρέατος, όπως υποδεικνύεται από τη συνολική παραγωγή C-πεπτιδίων κατά τη διάρκεια μιας δοκιμής βάσει χρόνου – με μέσο επίπεδο 1,96 pmol / L σε σύγκριση με 1,68 pmol / L στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Η ομάδα θεραπείας είδε μια αντιστροφή στη φθίνουσα έκκριση ινσουλίνης αμέσως μετά τη λήψη teplizumab, αλλά στη συνέχεια είδε τα επίπεδα της να σταθεροποιούνται και μετά να μειώνονται ξανά. Τα μέλη της ομάδας θεραπείας έτειναν επίσης να έχουν καλύτερη ανταπόκριση σε ένα τεστ ανοχής γλυκόζης.

Οι ερευνητές εξακολουθούν να παρακολουθούν τους συμμετέχοντες της μελέτης που δεν εμφάνισαν διαβήτη και προσφέρουν προθεραπεία με teplizumab ως επιλογή για όσους έχουν διαβήτη τύπου 1. Δεν είναι γνωστό ποια επίδραση θα έχει αυτή η θεραπεία όταν τα παιδιά έχουν αναπτύξει διαβήτη, αλλά οποιαδήποτε βελτίωση στον έλεγχο της γλυκόζης θα μπορούσε να είναι ευεργετική, ακόμη και αν αυτό δεν αρκεί για να αντιστραφεί η διάγνωση του διαβήτη.

Η Provention Bio, ο κατασκευαστής του teplizumab, υπέβαλε αίτηση για έγκριση του φαρμάκου στην Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Ιανουάριο του 2021 ως θεραπεία για την καθυστέρηση ή την πρόληψη της εμφάνισης διαβήτη τύπου 1 σε άτομα υψηλού κινδύνου. Η FDA αναμένεται να ανταποκριθεί έως τις 2 Ιουλίου.

Με πληροφορίες από Diabetes Self-Management